FDA одобрило первую терапию редкого наследственного нарушения свертываемости крови - Qazlive

24.11.2023, 22:37 qazlive.kz

FDA одобрило к применению препарат Adzynma, первый рекомбинантный белковый лекарственный препарат, предназначенный для профилактики (превентивная терапия) или в качестве ферментозамещающей терапии у взрослых и детей с врожденной тромботической тромбоцитопенической пурпурой (ТТП) – редким и опасным наследственным нарушением свертываемости крови. Наследственная ТТП может быть вызвана патогенной мутацией гена протеазы ADAMTS13, ответственного за производство фермента с аналогичным